Combien de thérapies innovantes sont autorisées en Europe ?

Conventions de comptage · Thérapies innovantes · 27 juillet 2026

Une question d'apparence simple peut mener à des réponses complexes.

Combien de médicaments de thérapie innovante — thérapies géniques, thérapies cellulaires, ingénierie tissulaire — sont autorisés dans l'Union européenne ? Le média sectoriel Labiotech écrit que vingt sont disponibles en Europe. Une revue publiée dans Frontiers in Medicine en 2025 en dénombre vingt-sept. Le rapport trimestriel du comité des thérapies innovantes de l'Agence européenne des médicaments, édition de juin 2026, en compte trente-trois.

Trois réponses. Et, ce qui est plus dérangeant, aucune n'est fausse.

Les trois sources comptent des objets différents, à des dates différentes, selon des conventions qu'aucune n'énonce complètement. C'est un problème commun aux statistiques de gestion de projet.

Quatre conventions suffisent à produire tout l'écart.

La date d'arrêt. Le plus évident, mais peut-être aussi le plus négligé. Deux autorisations sont intervenues au cours du seul premier semestre 2026. Un décompte arrêté fin 2024 et un décompte arrêté mi-2026 ne peuvent pas coïncider — et un chiffre publié sans date devient inutilisable six mois plus tard.

Octroyées, ou en vigueur. Compte-t-on tout ce qui a jamais été autorisé, ou seulement ce qui l'est encore ? Neuf autorisations sur trente-trois se sont éteintes. Selon la convention, on écrit trente-trois ou vingt-quatre, et les deux sont exacts.

Autorisations, ou produits. Le piège le plus fin. Zolgensma et Itvisma partagent la même substance active mais font l'objet de deux autorisations distinctes — l'une intraveineuse, l'autre intrathécale, pour des populations différentes. Un décompte par substance en compte une, un décompte par autorisation en compte deux. Symétriquement, Durveqtix et Beqvez désignent une seule et même autorisation, simplement renommée en cours de route : une base construite sur les noms commerciaux la comptera deux fois.

Autorisé, ou disponible. Celle qui compte pour un patient, et que les décomptes ignorent presque toujours. Roctavian conserve aujourd'hui une autorisation parfaitement valide alors que son titulaire a annoncé un retrait commercial mondial, explicitement sans lien avec l'efficacité ou la sécurité. Skysona et Beqvez ont été autorisés puis retirés sans avoir jamais été commercialisés dans l'Union. Compter les autorisations en vigueur surestime donc l'offre réellement accessible.

Un décompte sans convention énoncée n'est pas un chiffre : c'est une opinion sur une population que l'on n'a pas définie.

Une fois les conventions posées, le décompte se ferme sans reste. Au 27 juillet 2026, en comptant une ligne par autorisation centralisée : trente-trois octroyées depuis 2009, vingt-quatre en vigueur, neuf éteintes, vingt-deux effectivement commercialisées. Et les vingt-sept autorisations antérieures au 30 novembre 2024 correspondent exactement au décompte de Frontiers in Medicine à cette même date. Les deux comptages se réconcilient — ils ne divergeaient que par la date.

Le décompte n'est que le préalable. L'intérêt commence quand on regarde les sorties.

Neuf autorisations éteintes sur trente-trois. Sept de ces neuf sorties sont commerciales. Une seule tient à l'efficacité — Alofisel, dont l'essai de confirmation n'a pas atteint son critère principal. Une seule tient à l'industrialisation — MACI, dont l'unique site de fabrication autorisé a fermé.

Autrement dit : sur ce segment, quand un produit quitte le marché après avoir été autorisé, l'obstacle n'est presque jamais scientifique. Il est économique. Le produit fonctionne, l'autorisation est là, et il s'en va quand même.

Un mot sur le taux de 27 %, parce qu'il se prête à un contresens qu'il faut désamorcer. C'est un taux brut : il mélange des autorisations suivies depuis dix-sept ans et d'autres depuis un mois. Il ne se lit ni comme un risque à cinq ans ni comme un risque à sept ans. L'estimation de Kaplan-Meier, qui tient compte de cette censure, donne 18 % à cinq ans et 45 % à sept ans. De même, le délai médian de trente-huit mois entre l'octroi et l'extinction est conditionnel aux sorties — ce n'est pas une survie médiane, laquelle n'est pas atteinte.

La plupart des modèles de valorisation d'un projet pharmaceutique s'arrêtent à la probabilité d'obtenir une autorisation. C'est l'événement que l'on modélise, celui qui déclenche les revenus dans le tableur.

Or sur ce segment, l'autorisation n'est pas la fin de l'histoire dans un cas sur quatre. Un modèle qui ne porte aucun paramètre de survie commerciale après l'octroi surestime structurellement la valeur d'un actif de thérapie innovante. Trois paramètres se déduisent directement de la liste : la probabilité d'extinction après octroi, le délai jusqu'à cette extinction, et la distribution des motifs.

C'est très exactement une hypothèse au sens où je l'entends ailleurs — quelque chose qui doit être vrai pour que le plan tienne, et qu'on peut désormais confronter à un précédent documenté plutôt qu'à une intuition.

Avec une réserve que je tiens à poser franchement : trente-trois observations ne permettent aucune estimation fine par sous-groupe. Sur un effectif aussi mince, ce qu'on vend n'est pas une moyenne — c'est un recueil de cas nommés, un précédent défendable devant un comité. C'est aussi pourquoi la liste est publiée en entier, produit par produit, avec la source de chaque champ : le jeu de données complet est ici, filtrable, avec les trente-trois autorisations et les paramètres qui se recalculent sur la sélection.

La prochaine fois qu'on vous tend un chiffre de marché, avant de demander s'il est juste, demandez ce qu'il compte.