Thérapies innovantes autorisées dans l'Union européenne

Jeu de données · Thérapies innovantes · Union européenne

Version 1.0 · recensement arrêté au 27/07/2026 · une ligne par autorisation de mise sur le marché centralisée

Ce jeu de données recense toutes les autorisations de mise sur le marché centralisées octroyées à un médicament de thérapie innovante dans l'Union européenne depuis 2009.

33 autorisations octroyées depuis 2009, 24 en vigueur, 9 éteintes, 22 commercialisées. Répartition par catégorie : 24 thérapies géniques, 5 thérapies cellulaires somatiques, 4 produits d'ingénierie tissulaire.

Conventions de comptage

Un décompte sans convention énoncée ne veut rien dire. Celles retenues ici :

• Unité : autorisation. Zolgensma et Itvisma partagent la même substance mais comptent pour deux ; Durveqtix et Beqvez sont une seule autorisation renommée et comptent pour une.
• Autorisé n'est pas commercialisé : la colonne État distingue les deux, et 22 produits seulement sont effectivement commercialisés.

Contrôle de cohérence externe. Les 27 autorisations antérieures au 30 novembre 2024 correspondent exactement au décompte publié par Frontiers in Medicine à cette même date, retraits compris.

Paramètres dérivés

Sur les neuf sorties observées : sept pour motif commercial, une pour efficacité (Alofisel), une pour fabrication (MACI). Délai médian entre l'octroi et l'extinction : 38 mois, de 4 mois (Skysona) à 82 mois (Chondrocelect).

Le taux brut de 27 % de sorties n'est ni un risque à cinq ans ni un risque à sept ans : il mélange des durées de suivi très inégales. L'estimation de Kaplan-Meier donne 18 % à cinq ans et 45 % à sept ans (intervalle de confiance de 30 à 79 % à 82 mois). La survie médiane n'est pas atteinte. Effectifs à risque : 33 à l'origine, 24 à 24 mois, 18 à 48 mois, 10 à 72 mois, 4 à 96 mois. Incidences cumulées par cause : commercial 18,1 % à 5 ans et 31,8 % à 7 ans ; efficacité 7,8 % ; fabrication 5,8 %.

Sur les 33 autorisations : 24 reposent sur un essai pivot à bras unique, pour un effectif pivot médian de 64 patients ; 14 sont conditionnelles et 3 relèvent des circonstances exceptionnelles.

Méthode et sources

Chaque ligne est établie contre : le rapport européen public d'évaluation du produit, le registre des autorisations, les déclarations publiques de retrait de l'Agence, les décisions publiées au registre communautaire de la Commission et, pour l'autorisation la plus récente, le Journal officiel de l'Union européenne. La sous-catégorie de thérapie innovante provient du rapport trimestriel du comité, seule source qui l'énonce pour l'ensemble des produits.

Incertitudes résiduelles

Les champs que la vérification n'a pas permis d'établir sont signalés comme tels dans le fichier de recensement. Ils concernent principalement Itvisma, dont le rapport d'évaluation n'est pas encore publié — type d'AMM et données pivots à revérifier dès parution ; l'effectif pivot exact de Breyanzi, non établi publiquement ; la désignation formelle de l'essai pivot de Spherox ; et l'effectif de Zemcelpro, donné à 25 dans la synthèse publique et 36 dans le rapport d'évaluation.

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